A Agência Nacional de Vigilância Sanitária cancelou nesta segunda-feira (24), em todo o Brasil, o registro condicional do Elevidys, a pedido da Roche, porque as evidências disponíveis não sustentaram a manutenção da autorização excepcional.
De acordo com o comunicado da Anvisa e da Roche, a totalidade dos dados disponíveis até agora não cumpriu os requisitos regulatórios necessários para manter o medicamento no mercado. A empresa informou que continua comprometida com o programa clínico e com a apresentação de evidências sobre o produto.
O cancelamento impede a comercialização do Elevidys no país, mas não encerra as responsabilidades da Roche. A farmacêutica deverá continuar acompanhando os pacientes expostos em estudos clínicos e programas de acesso, inclusive crianças brasileiras tratadas entre dezembro de 2024 e julho de 2025. A Anvisa não informou o total atualizado de pacientes nem detalhou um protocolo público para esse monitoramento.
Cancelamento encerra autorização suspensa desde julho de 2025
O Elevidys, administrado em dose única intravenosa, recebeu registro condicional em dezembro de 2024. A autorização abrangia pacientes de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne que ainda conseguiam andar de forma independente ou com auxílio e atendiam a critérios clínicos e laboratoriais. O modelo excepcional exigia a entrega posterior de informações complementares sobre eficácia e segurança.
Em 24 de julho de 2025, a Anvisa suspendeu o uso e a comercialização da terapia. Naquele momento, a medida foi adotada após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. A suspensão interrompeu novas aplicações enquanto o registro continuava formalmente existente; o cancelamento publicado agora extingue essa autorização.
Durante a reavaliação, a agência exigiu dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda. Em atualizações publicadas em 29 de abril de 2026 e 17 de junho de 2026, a Anvisa informou que avaliava as informações complementares apresentadas pela Roche e aguardava respostas da empresa. A conclusão foi que os dados disponíveis não bastavam para preservar o registro condicional.
Roche terá de manter acompanhamento dos pacientes tratados
A decisão não equivale a uma orientação médica individual para interromper cuidados ou alterar tratamentos. Pacientes e responsáveis devem manter contato com as equipes de saúde que conduzem o acompanhamento. A obrigação regulatória da Roche alcança pessoas que receberam o medicamento antes da suspensão, mesmo sem novas aplicações autorizadas no Brasil.
A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética rara que compromete a produção adequada de distrofina, proteína essencial ao funcionamento dos músculos. A perda progressiva de força torna especialmente relevante a separação entre a retirada de uma autorização comercial e a continuidade da vigilância de segurança dos pacientes já expostos.
Em 13 de agosto de 2026, a agência também aprovou o Duvyzat, ou givinostate, para pacientes a partir de 6 anos. O medicamento é administrado por via oral duas vezes ao dia e apresentou desaceleração da perda de capacidade motora nos estudos avaliados. O registro, porém, não transforma o produto em substituto automático do Elevidys; a definição terapêutica depende da avaliação clínica de cada paciente.
O cancelamento consta da Resolução RE 3.332/2026 e extingue o registro sanitário condicional que permanecia formalmente vigente durante a suspensão. A Roche continua responsável pela vigilância dos pacientes anteriormente expostos e pelo fornecimento dos dados exigidos pela autoridade sanitária.
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